Células CAR-T con edición de bases logran remisión profunda en leucemia resistente

La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) es un cáncer de sangre agresivo y, cuando reaparece tras el tratamiento estándar, las opciones son escasas y el pronóstico sombrío. Un estudio publicado el 11 de diciembre de 2025 en el New England Journal of Medicine, y presentado en la 67.ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología, ofrece una nueva y notable esperanza: una terapia celular editada genéticamente llamada BE-CAR7 logró remisiones profundas en la mayoría de los pacientes que ya no tenían otras opciones.

BE-CAR7 se construye con edición de bases, una forma avanzada de CRISPR que reescribe letras individuales del ADN con alta precisión. Investigadores del University College London y del Great Ormond Street Hospital la usaron para crear células CAR-T "universales", de estantería, a partir de células de donantes sanos. Al eliminar los marcadores CD7 y CD52, las células editadas ya no se atacan entre sí durante la fabricación y sobreviven a los anticuerpos administrados para silenciar el sistema inmune del paciente, resolviendo problemas que durante mucho tiempo frenaron la terapia CAR-T para los cánceres de células T.

“Un estudio publicado el 11 de diciembre de 2025 en el New England Journal of Medicine, y presentado en la 67.”

Los resultados fueron contundentes. Entre 10 pacientes —ocho niños y dos adultos tratados en el Great Ormond Street y el King's College Hospital— el 82% alcanzó una remisión muy profunda en unas cuatro semanas tras una sola infusión, allanando el camino para un trasplante de células madre que consolida la cura. Cerca del 64% sigue libre de la enfermedad, y los primeros pacientes llevan tres años sin enfermedad y sin terapia. "Hemos demostrado que las células CAR-T universales o 'de estantería' editadas por base pueden buscar y destruir casos muy resistentes de leucemia CD7+", dijo el profesor Waseem Qasim, de la UCL. Alyssa Tapley, la primera persona en el mundo en recibir la terapia en 2022, a los 13 años, tiene ahora 16.

Conviene la cautela, como subrayan los propios investigadores. Fue un estudio de fase temprana en un número pequeño de pacientes muy enfermos, la mayoría pasó a un trasplante, y hace falta un seguimiento más largo para confirmar la durabilidad del beneficio y entender plenamente los riesgos. La fabricación compleja también plantea dudas sobre el acceso. Aun así, ver cómo una herramienta de edición génica de precisión convierte una leucemia antes intratable en una remisión profunda y duradera marca un salto genuino, y un ejemplo vívido de cómo editar el genoma empieza a reescribir las probabilidades de pacientes que casi no tenían ninguna.