Des cellules CAR-T éditées par base induisent une rémission profonde dans une leucémie résistante

La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (LAL-T) est un cancer du sang agressif et, lorsqu'elle revient après le traitement standard, les options sont rares et le pronostic sombre. Une étude publiée le 11 décembre 2025 dans le New England Journal of Medicine, et présentée au 67e congrès annuel de l'American Society of Hematology, offre un nouvel espoir frappant : une thérapie cellulaire éditée génétiquement appelée BE-CAR7 a induit des rémissions profondes chez la plupart des patients à court d'autres options.

BE-CAR7 repose sur l'édition de bases, une forme avancée de CRISPR qui réécrit des lettres individuelles de l'ADN avec une grande précision. Des chercheurs de l'University College London et du Great Ormond Street Hospital l'ont utilisée pour créer des cellules CAR-T « universelles », prêtes à l'emploi, à partir de cellules de donneurs sains. En retirant les marqueurs CD7 et CD52, les cellules éditées ne s'attaquent plus entre elles pendant la fabrication et survivent aux anticorps administrés pour mettre en sommeil le système immunitaire du patient — résolvant des problèmes qui bloquaient depuis longtemps la thérapie CAR-T pour les cancers à cellules T.

“Une étude publiée le 11 décembre 2025 dans le New England Journal of Medicine, et présentée au 67e congrès annuel de l'American Society of Hematology, offre un nouvel espoir frappant : une thérapie cellulaire éditée génétiquement appelée BE-CAR7 a induit des rémissions profondes chez la plupart des patients à court d'autres options.”

Les résultats ont été puissants. Parmi 10 patients — huit enfants et deux adultes traités au Great Ormond Street et au King's College Hospital — 82 % ont atteint une rémission très profonde en environ quatre semaines après une seule perfusion, ouvrant la voie à une greffe de cellules souches pour consolider la guérison. Environ 64 % restent indemnes, et les premiers patients sont sans maladie et sans traitement depuis trois ans. « Nous avons montré que des cellules CAR-T universelles ou "prêtes à l'emploi" éditées par base peuvent traquer et détruire des cas très résistants de leucémie CD7+ », a déclaré le professeur Waseem Qasim, de l'UCL. Alyssa Tapley, première personne au monde à recevoir la thérapie en 2022, à 13 ans, a aujourd'hui 16 ans.

La prudence s'impose, comme le soulignent les chercheurs eux-mêmes. Il s'agissait d'une étude de phase précoce sur un petit nombre de patients très malades, la plupart ont ensuite reçu une greffe, et un suivi plus long est nécessaire pour confirmer la durabilité du bénéfice et bien comprendre les risques. La fabrication complexe soulève aussi des questions d'accès. Néanmoins, voir un outil d'édition génique de précision transformer une leucémie autrefois incurable en une rémission profonde et durable marque un véritable bond en avant — et un exemple éclatant de la façon dont l'édition du génome commence à réécrire les chances de patients qui n'en avaient presque aucune.