Le rentosertib, un medicament dont la cible et la conception viennent de l IA, montre des promesses precoces contre une maladie pulmonaire mortelle

Un medicament appele rentosertib a ete decrit comme le premier dont la cible biologique et la molecule elle-meme ont ete decouvertes grace a l intelligence artificielle generative, et de recents resultats suggerent que l approche peut produire quelque chose qui aide reellement les patients. Developpe par Insilico Medicine et auparavant connu sous le nom ISM001-055, le medicament cible une proteine appelee TNIK pour traiter la fibrose pulmonaire idiopathique, une cicatrisation progressive des poumons qui touche environ cinq millions de personnes dans le monde et dont la survie mediane n est que de trois a quatre ans.

Insilico affirme avoir identifie la cible de la maladie avec son moteur de biologie PandaOmics et concu le compose avec son systeme de chimie generative Chemistry42, en bouclant ce travail initial en environ 18 mois, bien plus vite que les annees que prennent habituellement ces etapes. Lors d un essai de phase IIa, les patients ayant recu la plus forte dose, de 60 milligrammes, pendant 12 semaines ont montre une amelioration moyenne de 98,4 millilitres de la capacite vitale forcee, mesure cle de la fonction pulmonaire, tandis que le groupe placebo a recule de 62,3 millilitres. L essai a atteint ses objectifs primaires de securite et indique des benefices dependants de la dose et une toux reduite.

“Developpe par Insilico Medicine et auparavant connu sous le nom ISM001-055, le medicament cible une proteine appelee TNIK pour traiter la fibrose pulmonaire idiopathique, une cicatrisation progressive des poumons qui touche environ cinq millions de personnes dans le monde et dont la survie mediane n est que de trois a quatre ans.”

Les progres du medicament ont attire une forte attention de l industrie, dont une collaboration de plusieurs milliards pour amener les molecules d Insilico sur le marche mondial, et plus de 170 medicaments concus par IA sont desormais testes chez l humain. L attribution par le Conseil americain des noms adoptes d un nom generique officiel au rentosertib marque une etape formelle.

Les precautions sont importantes et reelles. La phase IIa est une etude precoce et relativement petite ; des chiffres prometteurs sur 12 semaines ne prouvent pas un benefice a long terme, et la plupart des medicaments prometteurs a ce stade echouent encore dans de plus grands essais. L IA a raccourci la phase de decouverte, mais le travail lent et couteux des essais cliniques reste pleinement humain. Pour une maladie aux options limitees, un candidat reellement nouveau est neanmoins un signe encourageant.