Un essai mondial marque une avancée pour un cancer du sang difficile à traiter

La thrombocytémie essentielle (TE) est un cancer du sang rare dans lequel des cellules souches anormales de la moelle osseuse produisent trop de plaquettes, augmentant le risque de caillots dangereux, d’AVC et de crises cardiaques et, dans certains cas, évoluant vers des cancers plus graves. Pour les patients à haut risque, le traitement standard est l’hydroxyurée — mais environ un tiers d’entre eux finissent par devenir intolérants ou à ne plus répondre, laissant les médecins sans bonnes options. Un essai mondial publié en février 2026 ouvre une nouvelle voie encourageante.

L’étude, appelée SURPASS-ET, a été menée par la Wake Forest University School of Medicine et l’Atrium Health Levine Cancer, et ses résultats ont été publiés dans The Lancet Haematology le 10 février 2026. Elle a recruté près de 175 patients dans plus de 50 sites cliniques en Asie et en Amérique du Nord, comparant le médicament ropéginterféron alfa-2b à l’anagrélide chez des personnes ne pouvant plus utiliser l’hydroxyurée.

“Pour les patients à haut risque, le traitement standard est l’hydroxyurée — mais environ un tiers d’entre eux finissent par devenir intolérants ou à ne plus répondre, laissant les médecins sans bonnes options.”

Les résultats ont favorisé le traitement le plus récent. Les patients traités par ropéginterféron alfa-2b avaient un meilleur contrôle de leur taux de plaquettes, moins de symptômes et moins de problèmes graves que ceux sous anagrélide. « Cela représente une avancée thérapeutique majeure pour ces patients difficiles à traiter », ont noté les chercheurs, l’investigateur principal, le Dr Ruben Mesa, dirigeant cet effort international. Comme la maladie peut accroître silencieusement le risque de caillots pendant des années, un meilleur contrôle à long terme compte énormément pour la qualité de vie et la sécurité des patients.

Comme pour tout essai isolé, le contexte importe. Le nombre de participants était modeste, reflétant la rareté de la TE, et un suivi plus long aidera à confirmer la durabilité du bénéfice et le profil de sécurité complet. Les autorités examinaient encore une demande d’extension de l’usage approuvé du médicament, avec une décision attendue plus tard en 2026. Malgré tout, pour des patients à court d’options standard, un traitement qui maîtrise mieux et plus confortablement la maladie est une avancée réellement porteuse d’espoir.