Primeira terapia que atravessa o cérebro é aprovada para crianças com síndrome de Hunter

A síndrome de Hunter, também chamada de mucopolissacaridose tipo II (MPS II), é um raro distúrbio hereditário em que o corpo não tem uma enzima necessária para decompor certos açúcares complexos. Eles se acumulam nas células de todo o corpo — e, de modo crucial, no cérebro — causando declínio físico e neurológico progressivo. Em 25 de março de 2026, a Food and Drug Administration dos EUA concedeu aprovação acelerada ao Avlayah (tividenofusp alfa-eknm), a primeira terapia projetada para alcançar o cérebro no tratamento da doença.

O desafio na síndrome de Hunter sempre foi a barreira hematoencefálica, uma parede protetora que mantém a maioria dos medicamentos fora do cérebro. As terapias de reposição enzimática anteriores podiam aliviar os efeitos da doença no corpo, mas não tratavam o dano neurológico. O Avlayah, feito pela Denali Therapeutics, funde a enzima ausente a um "veículo de transporte" que se prende a um receptor na barreira, levando a enzima através dela para que atue tanto no cérebro quanto no corpo. A FDA o descreveu como o primeiro biológico especificamente projetado para atravessar a barreira hematoencefálica e alcançar todo o corpo.

“Eles se acumulam nas células de todo o corpo — e, de modo crucial, no cérebro — causando declínio físico e neurológico progressivo.”

Os resultados do estudo por trás da aprovação foram marcantes. Em um estudo de fase 1/2 com 47 crianças — de três meses a 13 anos, com idade mediana de cinco — o Avlayah produziu uma redução de 91% no sulfato de heparana no líquido cefalorraquidiano, marcador-chave da atividade da doença no cérebro, até a 24ª semana. Em 41 de 44 pacientes tratados (93%), esse marcador caiu para a faixa observada em pessoas sem a síndrome de Hunter. "Esta aprovação reflete a determinação e a parceria da comunidade da MPS", disse o CEO da Denali, Ryan Watts.

Um contexto importante modera a comemoração. A síndrome de Hunter é muito rara — afeta cerca de 500 pessoas nos EUA — e a aprovação é acelerada, ou seja, sua continuidade depende de um estudo confirmatório que verifique o benefício clínico real além do biomarcador. A terapia é para crianças tratadas antes que se instale o comprometimento neurológico avançado. Ainda assim, para famílias diante de uma doença implacável que rouba das crianças suas capacidades, o primeiro tratamento capaz de alcançar o cérebro oferece algo que elas nunca tiveram: uma chance genuína de mudar o curso da doença.