Primeira terapia oral para anemia da talassemia recebe aprovação da FDA

Para quem vive com talassemia, um distúrbio sanguíneo hereditário que prejudica a produção de glóbulos vermelhos saudáveis, o tratamento há muito significava transfusões por toda a vida e os fardos que as acompanham. Uma nova opção surgiu em 23 de dezembro de 2025, quando a agência reguladora dos EUA (FDA) aprovou o mitapivat, vendido como AQVESME, como o primeiro tratamento oral modificador da doença para anemia em adultos com talassemia alfa ou beta, dependam eles de transfusões ou não.

O mitapivat é um comprimido inovador conhecido como ativador da piruvato quinase. Ele atua sobre um déficit de energia subjacente dentro dos glóbulos vermelhos, ajudando-os a sobreviver e funcionar melhor. A aprovação baseou-se em dois grandes ensaios de fase 3, randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo. No ENERGIZE, que incluiu 194 pacientes que não dependem de transfusões regulares, significativamente mais pessoas em uso de mitapivat alcançaram um aumento relevante da hemoglobina do que com placebo, além de melhorias em marcadores de destruição das hemácias e na fadiga relatada. No ENERGIZE-T, com 258 pacientes dependentes de transfusão, o medicamento reduziu de forma substancial o volume de transfusões necessárias.

“Uma nova opção surgiu em 23 de dezembro de 2025, quando a agência reguladora dos EUA (FDA) aprovou o mitapivat, vendido como AQVESME, como o primeiro tratamento oral modificador da doença para anemia em adultos com talassemia alfa ou beta, dependam eles de transfusões ou não.”

Por ser um medicamento oral de uso diário, e não uma infusão ou procedimento complexo, o mitapivat pode facilitar o dia a dia de muitos pacientes e ampliar o acesso ao cuidado modificador da doença.

A aprovação vem com limites claros. A bula traz uma advertência em destaque para lesão hepatocelular (do fígado), e os pacientes inscritos em um programa de gestão de risco precisam de monitoramento regular da função hepática; efeitos colaterais comuns incluíram dor de cabeça e insônia. O mitapivat não é uma cura e não corrige a causa genética da talassemia — ele controla a anemia e reduz a necessidade de transfusões. Ainda assim, ter uma primeira terapia oral modificadora da doença que funciona em todo o espectro da talassemia marca um avanço significativo para uma condição que afeta centenas de milhares de pessoas no mundo.