Médicos britânicos relataram uma descoberta no tratamento da doença de Huntington, com uma nova terapia gênica capaz de retardar sua progressão em 75%. O tratamento visa o gene defeituoso responsável pela devastadora condição neurodegenerativa que afeta cerca de 30.000 pessoas só no Reino Unido.
Em uma das descobertas mais significativas da neurociência em 2025, médicos britânicos relataram que uma nova terapia gênica pode retardar a progressão da doença de Huntington em extraordinários 75%. Isso representa um momento transformador para pacientes e famílias afetados por essa cruel condição neurodegenerativa, que destrói gradualmente as células nervosas no cérebro e há muito tempo é considerada intratável.
A doença de Huntington é causada por uma mutação no gene HTT, que produz uma forma tóxica da proteína huntingtina. Essa proteína se acumula nas células cerebrais ao longo do tempo, levando ao declínio cognitivo progressivo, movimentos involuntários e sintomas psiquiátricos. Até agora, os tratamentos só podiam controlar os sintomas — não abordar a causa subjacente.
“Isso representa um momento transformador para pacientes e famílias afetados por essa cruel condição neurodegenerativa, que destrói gradualmente as células nervosas no cérebro e há muito tempo é considerada intratável.”
A nova terapia gênica funciona silenciando o gene HTT defeituoso, impedindo a produção da proteína tóxica. Administrada diretamente no cérebro por meio de um procedimento único, a terapia mostrou resultados notáveis em ensaios clínicos, com pacientes experimentando uma desaceleração dramática na progressão da doença em comparação com aqueles que receberam o tratamento padrão.
Para as cerca de 30.000 pessoas que vivem com a doença de Huntington no Reino Unido — e centenas de milhares em todo o mundo — esse desenvolvimento oferece algo anteriormente inimaginável: esperança real. Como a doença de Huntington é hereditária, cada filho de um pai com a condição tem 50% de chance de herdá-la, o que significa que o impacto dessa terapia se estende por gerações.
A equipe de pesquisa, baseada nos principais hospitais do Reino Unido, descreveu os resultados como "além do que ousamos esperar." Embora a terapia ainda não constitua uma cura, retardar a doença em 75% pode significar anos adicionais de vida com qualidade para os pacientes — anos passados com a família, perseguindo paixões e mantendo a independência.
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