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A Fundação Breakthrough concedeu seis prêmios de US$ 3 milhões em 18 de abril de 2026, reconhecendo pioneiros que restauraram a visão com terapia genética, curaram a anemia falciforme e mapearam as raízes genéticas da ELA.
Pesquisadores da Mayo Clinic e da startup de interpretabilidade de IA Goodfire usaram o modelo de fundação genômica Evo 2 para prever quais mutações de DNA causam doença — e explicar por quê — em trabalho relatado pela TIME em 14 de abril de 2026.
Pesquisadores do Instituto Karolinska trataram dez pacientes com uma unica injecao entregando o gene OTOF funcional ao ouvido interno, com todos mostrando melhora clara na audicao em seis meses.
Um novo sistema de IA publicado na Nature consegue diagnosticar doenças raras integrando dados clínicos, informações genéticas e buscas na literatura médica. O sistema fornece seu raciocínio subjacente, ajudando médicos a entender suas conclusões. Para pacientes que frequentemente esperam anos por um diagnóstico, a tecnologia pode encurtar dramaticamente a odisseia diagnóstica.
Pesquisadores da UC San Diego desenvolveram um cassete genético baseado em CRISPR que pode se espalhar entre bactérias para desmontar ativamente genes de resistência a antibióticos — oferecendo uma nova arma poderosa contra a crescente crise das superbactérias.
A terapia de edição genética Casgevy agora está acessível em 30 nações incluindo Nigéria e Índia, onde a anemia falciforme é mais prevalente.
Médicos britânicos relataram uma descoberta no tratamento da doença de Huntington, com uma nova terapia gênica capaz de retardar sua progressão em 75%. O tratamento visa o gene defeituoso responsável pela devastadora condição neurodegenerativa que afeta cerca de 30.000 pessoas só no Reino Unido.
Médicos do Reino Unido relatam um avanço no tratamento da doença de Huntington, com uma nova terapia genética capaz de desacelerar sua progressão em 75 por cento.
Tratamento revolucionário de terapia gênica ajudou com sucesso pessoas nascidas com perda auditiva genética a recuperar parte da audição, marcando uma nova era no tratamento da surdez hereditária.
Uma bebê com uma doença genética rara e fatal se tornou a primeira pessoa a receber uma terapia gênica personalizada baseada em CRISPR, e está prosperando meses após o tratamento.
Um novo estudo de conservação oferece esperança para axolotes selvagens em risco de extinção: populações criadas em cativeiro mantêm diversidade genética suficiente para potencialmente reabastecer suas contrapartes na natureza no México.
Pesquisadores do Arc Institute desenvolveram recombinases ponte, uma ferramenta revolucionária de edição genética capaz de inserir ou substituir quase 1 milhão de bases de DNA.
Em um avanço médico histórico, a terapia genética foi usada para desacelerar significativamente a doença de Huntington pela primeira vez.
Um homem de 71 anos com doença hepática sobreviveu 171 dias com um fígado de porco geneticamente modificado, provando que órgãos animais podem desempenhar funções essenciais em humanos.
A terapia CRISPR Casgevy aprovada pela FDA curou com sucesso pacientes com anemia falciforme, com muitos agora vivendo sem dor após um único tratamento.
