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Em 2 de julho de 2026, a FDA ampliou a terapia genética CRISPR Casgevy para crianças a partir de dois anos com anemia falciforme ou beta-talassemia dependente de transfusão — oferecendo um tratamento único antes que anos de danos acumulados se instalem.
Na conferência ASCO 2026, um estudo internacional de fase 3 mostrou que o comprimido diário daraxonrasibe praticamente dobrou a sobrevida no câncer de pâncreas avançado — desbravando um alvo genético por muito tempo considerado “indrogável”.
O EvORanker, desenvolvido pela Dra. Christina Canavati e pelo professor Yuval Tabach na Universidade Hebraica de Jerusalém e publicado na Genetics in Medicine em 9 de abril de 2026, compara como os genes evoluíram em mais de 1.000 espécies para apontar genes causadores de doenças — classificando o correto em primeiro lugar em quase 70% dos casos e entre os cinco primeiros em 95%.
Até 100 bandicoots-listrados-orientais — um marsupial declarado extinto na natureza em 1991 — foram soltos na Ilha Phillip, perto de Melbourne. Um resgate genético inédito, misturando animais do continente e da Tasmânia, gerou uma população mais saudável e resistente.
Em um ensaio liderado pelo Reino Unido, pacientes com câncer de cólon de um subtipo genético específico que receberam apenas nove semanas da imunoterapia pembrolizumabe antes da cirurgia permaneceram livres de câncer por quase três anos, sem nenhuma recaída até agora.
Em abril de 2026, a FDA aprovou o Otarmeni, a primeira terapia gênica para a perda auditiva hereditária causada por variantes do gene OTOF. No estudo CHORD, 16 de 20 pacientes atingiram o desfecho de melhora auditiva, e a Regeneron o oferecerá gratuitamente nos EUA.
Um estudo da UCL e do Hospital Great Ormond Street descobriu que a terapia genica Luxturna pode fortalecer as vias visuais de criancas pequenas com cegueira hereditaria, com os maiores ganhos quando o tratamento vem cedo no desenvolvimento cerebral.
A Fundação Breakthrough concedeu seis prêmios de US$ 3 milhões em 18 de abril de 2026, reconhecendo pioneiros que restauraram a visão com terapia genética, curaram a anemia falciforme e mapearam as raízes genéticas da ELA.
Pesquisadores da Mayo Clinic e da startup de interpretabilidade de IA Goodfire usaram o modelo de fundação genômica Evo 2 para prever quais mutações de DNA causam doença — e explicar por quê — em trabalho relatado pela TIME em 14 de abril de 2026.
Pesquisadores do Instituto Karolinska trataram dez pacientes com uma unica injecao entregando o gene OTOF funcional ao ouvido interno, com todos mostrando melhora clara na audicao em seis meses.
Pesquisadores do Karolinska Institutet e parceiros na China restauraram a audicao em todos os dez pacientes com uma surdez genetica rara usando uma unica injecao de terapia genica, com boa parte da melhora surgindo em um mes.
Um estudo do New England Journal of Medicine divulgado em 2026 constatou que o reni-cel, uma terapia única de edição gênica CRISPR-Cas12a, eliminou crises vaso-oclusivas dolorosas em 27 de 28 pacientes com anemia falciforme grave e normalizou a hemoglobina.
Em março de 2026, a FDA aprovou o Kresladi, a primeira terapia gênica para crianças com deficiência grave de adesão leucocitária tipo I. No estudo conduzido em parte na UCLA, todos os nove pacientes tratados sobreviveram sem transplante de medula óssea.
Um novo sistema de IA publicado na Nature consegue diagnosticar doenças raras integrando dados clínicos, informações genéticas e buscas na literatura médica. O sistema fornece seu raciocínio subjacente, ajudando médicos a entender suas conclusões. Para pacientes que frequentemente esperam anos por um diagnóstico, a tecnologia pode encurtar dramaticamente a odisseia diagnóstica.
Em fevereiro de 2026, Yellowstone transferiu 213 bisões por 756 km até a Reserva de Fort Peck — sua maior transferência até hoje, em um programa que já realojou 625 bisões geneticamente puros em 29 tribos por 13 estados e o Canadá. O esforço restaura tanto uma espécie-chave das pradarias quanto uma relação cultural sagrada.
Pesquisadores da UC San Diego desenvolveram um cassete genético baseado em CRISPR que pode se espalhar entre bactérias para desmontar ativamente genes de resistência a antibióticos — oferecendo uma nova arma poderosa contra a crescente crise das superbactérias.
A terapia de edição genética Casgevy agora está acessível em 30 nações incluindo Nigéria e Índia, onde a anemia falciforme é mais prevalente.
Médicos britânicos relataram uma descoberta no tratamento da doença de Huntington, com uma nova terapia gênica capaz de retardar sua progressão em 75%. O tratamento visa o gene defeituoso responsável pela devastadora condição neurodegenerativa que afeta cerca de 30.000 pessoas só no Reino Unido.
Médicos do Reino Unido relatam um avanço no tratamento da doença de Huntington, com uma nova terapia genética capaz de desacelerar sua progressão em 75 por cento.
Tratamento revolucionário de terapia gênica ajudou com sucesso pessoas nascidas com perda auditiva genética a recuperar parte da audição, marcando uma nova era no tratamento da surdez hereditária.
Uma bebê com uma doença genética rara e fatal se tornou a primeira pessoa a receber uma terapia gênica personalizada baseada em CRISPR, e está prosperando meses após o tratamento.
Em 2 de fevereiro de 2026, uma saudável fêmea de elefante asiático nasceu no Zoológico Nacional do Smithsonian, filha da mãe de primeira viagem Nhi Linh — o primeiro elefante nascido ali em quase um quarto de século. Como os genes de seus pais são raros em zoológicos, a filhote reforça a diversidade genética de uma espécie ameaçada.
Um novo estudo de conservação oferece esperança para axolotes selvagens em risco de extinção: populações criadas em cativeiro mantêm diversidade genética suficiente para potencialmente reabastecer suas contrapartes na natureza no México.
Armadilhas fotográficas nas Colinas Chyulu, no Quênia, flagraram um filhote de rinoceronte-negro criticamente ameaçado ao lado da mãe, Namunyak — cujo nome significa “abençoada” em maa. O nascimento, o segundo em dois anos, eleva para nove essa população geneticamente distinta e é celebrado como um sucesso de conservação.
Pesquisadores do Arc Institute desenvolveram recombinases ponte, uma ferramenta revolucionária de edição genética capaz de inserir ou substituir quase 1 milhão de bases de DNA.
Em um avanço médico histórico, a terapia genética foi usada para desacelerar significativamente a doença de Huntington pela primeira vez.
No Children’s of Alabama, o doador de medula óssea Charlie Smith conheceu pela primeira vez a criança cuja vida salvou: Anders Golden, de dois anos, nascido com um distúrbio genético raro.
Um homem de 71 anos com doença hepática sobreviveu 171 dias com um fígado de porco geneticamente modificado, provando que órgãos animais podem desempenhar funções essenciais em humanos.
A terapia CRISPR Casgevy aprovada pela FDA curou com sucesso pacientes com anemia falciforme, com muitos agora vivendo sem dor após um único tratamento.
