Terapia genica fortalece a visao de criancas pequenas que nasceram quase cegas

Para criancas que nascem com amaurose congenita de Leber, uma grave doenca ocular hereditaria, o mundo pode ser um borrao de escuridao desde o nascimento. Uma terapia genica de dose unica chamada Luxturna (voretigene neparvovec) entrega copias saudaveis do gene RPE65 diretamente no olho e, em 23 de abril de 2026, a University College London divulgou novas evidencias, publicadas na JAMA Ophthalmology, de que tratar criancas cedo faz mais do que melhorar os olhos: fortalece a fiacao visual do cerebro.

Pesquisadores do Instituto de Saude Infantil UCL Great Ormond Street e do Hospital Great Ormond Street (GOSH) acompanharam 15 criancas tratadas entre 2020 e 2023. Usando um teste nao invasivo chamado potenciais visuais evocados por padrao, que mede como os sinais viajam da retina ao cortex visual do cerebro, a equipe pode avaliar objetivamente ate pacientes muito jovens. Sete das dez criancas medidas mostraram melhoras clinicamente significativas, com respostas visuais mais fortes e rapidas. O essencial: as criancas mais novas, tratadas durante uma janela critica do desenvolvimento visual, ganharam mais. O pesquisador principal, Dr. Rob Henderson, disse que, pela primeira vez, foi possivel mostrar objetivamente que a terapia genica pode fortalecer as vias visuais em bebes e criancas pequenas.

“Uma terapia genica de dose unica chamada Luxturna (voretigene neparvovec) entrega copias saudaveis do gene RPE65 diretamente no olho e, em 23 de abril de 2026, a University College London divulgou novas evidencias, publicadas na JAMA Ophthalmology, de que tratar criancas cedo faz mais do que melhorar os olhos: fortalece a fiacao visual do cerebro.”

O lado humano e vivido. Saffie Sandford, de seis anos, de Hertfordshire, foi tratada em um olho em abril de 2025 e no outro em setembro daquele ano. Sua visao em baixa luz e periferica melhorou, ela agora consegue ver perigos, esta indo melhor na escola e pode aproveitar atividades comuns da infancia, como brincar em um trepa-trepa, coisas que antes estavam fora de alcance.

As ressalvas honestas importam. A Luxturna trata apenas certas formas de cegueira hereditaria ligadas ao RPE65, o estudo acompanhou um pequeno grupo de criancas, e a terapia genica continua complexa e cara. A durabilidade de longo prazo e o acesso mais amplo sao questoes em aberto. Mesmo assim, a prova objetiva de que o tratamento precoce pode remodelar o cerebro visual em desenvolvimento de uma crianca e um resultado profundo e esperancoso. Ele reforca o argumento de diagnosticar e tratar a cegueira hereditaria o mais cedo possivel e aponta para um futuro em que mais criancas nascidas na escuridao possam crescer enxergando o mundo.