La primera terapia oral para la anemia de la talasemia recibe aprobación de la FDA

Para quienes viven con talasemia, un trastorno sanguíneo hereditario que afecta la producción de glóbulos rojos sanos, el tratamiento ha significado durante mucho tiempo transfusiones de por vida y las cargas que las acompañan. Una nueva opción llegó el 23 de diciembre de 2025, cuando la agencia reguladora de EE. UU. (FDA) aprobó el mitapivat, comercializado como AQVESME, como el primer tratamiento oral modificador de la enfermedad para la anemia en adultos con talasemia alfa o beta, dependan o no de transfusiones.

El mitapivat es una píldora innovadora conocida como activador de la piruvato cinasa. Actúa sobre un déficit de energía subyacente dentro de los glóbulos rojos, ayudándolos a sobrevivir y funcionar mejor. La aprobación se basó en dos grandes ensayos de fase 3, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo. En ENERGIZE, que incluyó a 194 pacientes que no dependen de transfusiones regulares, significativamente más personas con mitapivat lograron un aumento relevante de la hemoglobina que con placebo, junto con mejoras en marcadores de destrucción de glóbulos rojos y en la fatiga reportada. En ENERGIZE-T, con 258 pacientes dependientes de transfusiones, el fármaco redujo de forma sustancial el volumen de transfusiones necesarias.

“Una nueva opción llegó el 23 de diciembre de 2025, cuando la agencia reguladora de EE.”

Al ser un medicamento oral de toma diaria, y no una infusión o un procedimiento complejo, el mitapivat podría facilitar la vida diaria de muchos pacientes y ampliar el acceso a la atención modificadora de la enfermedad.

La aprobación tiene límites claros. La ficha incluye una advertencia destacada por daño hepatocelular (del hígado), y los pacientes inscritos en un programa de gestión de riesgos requieren controles periódicos de la función hepática; los efectos secundarios comunes incluyeron dolor de cabeza e insomnio. El mitapivat no es una cura y no corrige la causa genética de la talasemia: controla la anemia y reduce la carga de transfusiones. Aun así, contar con una primera terapia oral modificadora de la enfermedad que funciona en todo el espectro de la talasemia marca un avance significativo para una afección que afecta a cientos de miles de personas en el mundo.