Médicos británicos han reportado un avance en el tratamiento de la enfermedad de Huntington, con una nueva terapia génica capaz de ralentizar su progresión en un 75%. El tratamiento apunta al gen defectuoso responsable de la devastadora condición neurodegenerativa que afecta a unas 30.000 personas solo en el Reino Unido.
En uno de los avances neurocientíficos más significativos de 2025, médicos británicos han reportado que una nueva terapia génica puede ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un extraordinario 75%. Esto representa un momento transformador para pacientes y familias afectados por esta cruel condición neurodegenerativa, que destruye gradualmente las células nerviosas del cerebro y durante mucho tiempo se consideró intratable.
La enfermedad de Huntington es causada por una mutación en el gen HTT, que produce una forma tóxica de la proteína huntingtina. Esta proteína se acumula en las células cerebrales con el tiempo, provocando deterioro cognitivo progresivo, movimientos involuntarios y síntomas psiquiátricos. Hasta ahora, los tratamientos solo podían controlar los síntomas — no abordar la causa subyacente.
“Esto representa un momento transformador para pacientes y familias afectados por esta cruel condición neurodegenerativa, que destruye gradualmente las células nerviosas del cerebro y durante mucho tiempo se consideró intratable.”
La nueva terapia génica funciona silenciando el gen HTT defectuoso, impidiendo la producción de la proteína tóxica. Administrada directamente al cerebro mediante un procedimiento único, el tratamiento ha mostrado resultados notables en ensayos clínicos, con pacientes experimentando una desaceleración dramática de la progresión de la enfermedad en comparación con quienes recibían atención estándar.
Para las aproximadamente 30.000 personas que viven con la enfermedad de Huntington en el Reino Unido — y cientos de miles en todo el mundo — este desarrollo ofrece algo previamente inimaginable: esperanza real. Como la enfermedad es hereditaria, cada hijo de un padre con la condición tiene un 50% de posibilidades de heredarla, lo que significa que el impacto de esta terapia se extiende a través de generaciones.
El equipo de investigación ha descrito los resultados como "más allá de lo que nos atrevíamos a esperar." Aunque la terapia aún no constituye una cura, ralentizar la enfermedad en un 75% podría significar años adicionales de vida con calidad para los pacientes.
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