La première thérapie génique CRISPR guérit des patients atteints de la drépanocytose

Dans un jalon historique pour la médecine, des patients atteints de la drépanocytose sont guéris grâce à la thérapie d'édition génique CRISPR. Casgevy, approuvé par la FDA fin 2023, a maintenant traité des centaines de patients avec un succès remarquable.

Victoria Gray, la première Américaine à recevoir le traitement, a récemment célébré cinq ans sans crise drépanocytaire, ce qui était inimaginable auparavant. « Je me sens comme une nouvelle personne », a-t-elle déclaré. « Je peux faire des choses que je n'aurais jamais pu faire auparavant. »

“Casgevy, approuvé par la FDA fin 2023, a maintenant traité des centaines de patients avec un succès remarquable.”

La thérapie fonctionne en modifiant les propres cellules souches des patients pour produire de l'hémoglobine fœtale, ce qui empêche la falciformation des globules rouges. Bien que coûteux, le traitement unique offre une guérison permanente pour une maladie qui touche des millions de personnes dans le monde.