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Lors d’un essai dirigé par le Royaume-Uni, des patients atteints d’un cancer du côlon d’un sous-type génétique précis qui ont reçu seulement neuf semaines de l’immunothérapie pembrolizumab avant la chirurgie sont restés sans cancer pendant près de trois ans, sans aucune rechute à ce jour.
En avril 2026, la FDA a approuvé Otarmeni, la première thérapie génique contre la surdité héréditaire causée par des variants du gène OTOF. Dans l’essai CHORD, 16 patients sur 20 ont atteint le critère d’amélioration auditive, et Regeneron l’offrira gratuitement aux États-Unis.
Une etude de l'UCL et de l'hopital Great Ormond Street a montre que la therapie genique Luxturna peut renforcer les voies visuelles de jeunes enfants atteints de cecite hereditaire, avec les meilleurs gains lorsque le traitement intervient tot dans le developpement cerebral.
La Fondation Breakthrough a décerné six prix de 3 millions de dollars le 18 avril 2026, récompensant des pionniers ayant restauré la vue par thérapie génique, guéri la drépanocytose et cartographié les racines génétiques de la SLA.
Des chercheurs de la Mayo Clinic et de la start-up Goodfire, spécialisée dans l'interprétabilité de l'IA, ont utilisé le modèle de fondation génomique Evo 2 pour prédire quelles mutations de l'ADN causent des maladies — et expliquer pourquoi — dans un travail relayé par TIME le 14 avril 2026.
Des chercheurs du Karolinska Institutet ont traite dix patients avec une seule injection delivrant un gene OTOF fonctionnel dans l'oreille interne, tous montrant une amelioration claire de l'audition en six mois.
Des chercheurs du Karolinska Institutet et des partenaires en Chine ont restaure l'audition chez les dix patients atteints d'une surdite genetique rare grace a une seule injection de therapie genique, l'essentiel de l'amelioration apparaissant en un mois.
Une étude du New England Journal of Medicine publiée en 2026 a révélé que reni-cel, une thérapie unique d’édition génique CRISPR-Cas12a, a mis fin aux crises vaso-occlusives douloureuses chez 27 des 28 patients atteints de drépanocytose sévère et a normalisé leur hémoglobine.
En mars 2026, la FDA a approuvé Kresladi, la première thérapie génique pour les enfants atteints de déficit sévère d’adhésion leucocytaire de type I. Dans l’essai mené en partie à UCLA, les neuf patients traités ont survécu sans greffe de moelle osseuse.
Un nouveau système d'IA publié dans Nature peut diagnostiquer des maladies rares en intégrant des données cliniques, des informations génétiques et des recherches dans la littérature médicale. Le système fournit son raisonnement, aidant les médecins à comprendre ses conclusions. Pour les patients qui attendent souvent des années pour un diagnostic, cette technologie pourrait considérablement raccourcir l'odyssée diagnostique.
En février 2026, Yellowstone a transféré 213 bisons sur 756 km jusqu'à la réserve de Fort Peck — son plus grand transfert à ce jour, dans un programme qui a déjà relogé 625 bisons génétiquement purs auprès de 29 tribus à travers 13 États et le Canada. Cet effort restaure à la fois une espèce clé des prairies et une relation culturelle sacrée.
Des chercheurs de l'UC San Diego ont développé une cassette génétique basée sur CRISPR capable de se propager entre les bactéries pour démanteler activement les gènes de résistance aux antibiotiques — offrant une nouvelle arme puissante contre la crise croissante des superbactéries.
The gene-editing therapy Casgevy is now accessible in 30 nations including Nigeria and India, where sickle-cell disease is most prevalent.
Des médecins britanniques ont annoncé une percée dans le traitement de la maladie de Huntington, avec une nouvelle thérapie génique capable de ralentir sa progression de 75%. Le traitement cible le gène défectueux responsable de cette condition neurodégénérative dévastatrice qui touche environ 30 000 personnes rien qu'au Royaume-Uni.
Des médecins britanniques signalent une percée dans le traitement de la maladie de Huntington, avec une nouvelle thérapie génique capable de ralentir sa progression de 75 pour cent.
Un traitement révolutionnaire de thérapie génique a aidé avec succès des personnes nées avec une perte auditive génétique à recouvrer une partie de leur ouïe, marquant une nouvelle ère dans le traitement de la surdité héréditaire.
Une petite fille atteinte d'une maladie génétique rare et mortelle est devenue la première personne à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR, et se porte maintenant à merveille plusieurs mois après le traitement.
Le 2 février 2026, un éléphant d’Asie femelle en bonne santé est né au Zoo national du Smithsonian de Nhi Linh, mère pour la première fois — le premier éléphant né là-bas en près d’un quart de siècle. Comme les gènes de ses parents sont rares dans les zoos, le petit renforce la diversité génétique d’une espèce menacée.
Une nouvelle étude de conservation offre de l'espoir pour les axolotls sauvages menacés d'extinction : les populations élevées en captivité conservent suffisamment de diversité génétique pour potentiellement reconstituer leurs homologues sauvages au Mexique.
Des pièges photographiques dans les collines Chyulu du Kenya ont capté un bébé rhinocéros noir en danger critique aux côtés de sa mère, Namunyak — dont le nom signifie « bénie » en maa. Cette naissance, la deuxième en deux ans, porte à neuf cette population génétiquement distincte et est saluée comme un succès de conservation.
Des chercheurs de l'Arc Institute ont mis au point des recombinases pont, un outil révolutionnaire de modification génétique capable d'insérer ou de remplacer près d'un million de bases d'ADN, ce qui dépasse de loin les capacités de CRISPR.
Dans une percée médicale historique, la thérapie génique a été utilisée pour ralentir considérablement la maladie de Huntington pour la première fois.
Au Children’s of Alabama, le donneur de moelle osseuse Charlie Smith a rencontré pour la première fois le tout-petit dont il a sauvé la vie : Anders Golden, deux ans, né avec une maladie génétique rare.
Un homme de 71 ans atteint d'une maladie du foie a survécu 171 jours avec un foie de porc génétiquement modifié, prouvant que les organes d'animaux peuvent remplir des fonctions essentielles chez l'humain.
La thérapie CRISPR Casgevy, approuvée par la FDA, a guéri avec succès des patients atteints de la drépanocytose, et beaucoup vivent maintenant sans douleur après un seul traitement.
