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La Fondation Breakthrough a décerné six prix de 3 millions de dollars le 18 avril 2026, récompensant des pionniers ayant restauré la vue par thérapie génique, guéri la drépanocytose et cartographié les racines génétiques de la SLA.
Des chercheurs de la Mayo Clinic et de la start-up Goodfire, spécialisée dans l'interprétabilité de l'IA, ont utilisé le modèle de fondation génomique Evo 2 pour prédire quelles mutations de l'ADN causent des maladies — et expliquer pourquoi — dans un travail relayé par TIME le 14 avril 2026.
Des chercheurs du Karolinska Institutet ont traite dix patients avec une seule injection delivrant un gene OTOF fonctionnel dans l'oreille interne, tous montrant une amelioration claire de l'audition en six mois.
Un nouveau système d'IA publié dans Nature peut diagnostiquer des maladies rares en intégrant des données cliniques, des informations génétiques et des recherches dans la littérature médicale. Le système fournit son raisonnement, aidant les médecins à comprendre ses conclusions. Pour les patients qui attendent souvent des années pour un diagnostic, cette technologie pourrait considérablement raccourcir l'odyssée diagnostique.
Des chercheurs de l'UC San Diego ont développé une cassette génétique basée sur CRISPR capable de se propager entre les bactéries pour démanteler activement les gènes de résistance aux antibiotiques — offrant une nouvelle arme puissante contre la crise croissante des superbactéries.
The gene-editing therapy Casgevy is now accessible in 30 nations including Nigeria and India, where sickle-cell disease is most prevalent.
Des médecins britanniques ont annoncé une percée dans le traitement de la maladie de Huntington, avec une nouvelle thérapie génique capable de ralentir sa progression de 75%. Le traitement cible le gène défectueux responsable de cette condition neurodégénérative dévastatrice qui touche environ 30 000 personnes rien qu'au Royaume-Uni.
Des médecins britanniques signalent une percée dans le traitement de la maladie de Huntington, avec une nouvelle thérapie génique capable de ralentir sa progression de 75 pour cent.
Un traitement révolutionnaire de thérapie génique a aidé avec succès des personnes nées avec une perte auditive génétique à recouvrer une partie de leur ouïe, marquant une nouvelle ère dans le traitement de la surdité héréditaire.
Une petite fille atteinte d'une maladie génétique rare et mortelle est devenue la première personne à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR, et se porte maintenant à merveille plusieurs mois après le traitement.
Une nouvelle étude de conservation offre de l'espoir pour les axolotls sauvages menacés d'extinction : les populations élevées en captivité conservent suffisamment de diversité génétique pour potentiellement reconstituer leurs homologues sauvages au Mexique.
Des chercheurs de l'Arc Institute ont mis au point des recombinases pont, un outil révolutionnaire de modification génétique capable d'insérer ou de remplacer près d'un million de bases d'ADN, ce qui dépasse de loin les capacités de CRISPR.
Dans une percée médicale historique, la thérapie génique a été utilisée pour ralentir considérablement la maladie de Huntington pour la première fois.
Un homme de 71 ans atteint d'une maladie du foie a survécu 171 jours avec un foie de porc génétiquement modifié, prouvant que les organes d'animaux peuvent remplir des fonctions essentielles chez l'humain.
La thérapie CRISPR Casgevy, approuvée par la FDA, a guéri avec succès des patients atteints de la drépanocytose, et beaucoup vivent maintenant sans douleur après un seul traitement.
