Le premier traitement oral de l'anémie thalassémique obtient l'aval de la FDA

Pour les personnes atteintes de thalassémie, une maladie sanguine héréditaire qui altère la production de globules rouges sains, le traitement a longtemps signifié des transfusions à vie et leurs lourdes contraintes. Une nouvelle option est arrivée le 23 décembre 2025, lorsque l'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé le mitapivat, commercialisé sous le nom d'AQVESME, comme premier traitement oral modificateur de la maladie pour l'anémie chez l'adulte atteint de thalassémie alpha ou bêta, qu'il dépende ou non de transfusions.

Le mitapivat est un comprimé d'une nouvelle classe, appelé activateur de la pyruvate kinase. Il agit sur un déficit énergétique sous-jacent à l'intérieur des globules rouges, les aidant à survivre et à mieux fonctionner. L'approbation reposait sur deux grands essais de phase 3, randomisés, en double aveugle et contrôlés contre placebo. Dans ENERGIZE, qui a recruté 194 patients ne dépendant pas de transfusions régulières, nettement plus de personnes sous mitapivat ont obtenu une hausse significative de l'hémoglobine que sous placebo, avec des améliorations des marqueurs de destruction des globules rouges et de la fatigue rapportée. Dans ENERGIZE-T, avec 258 patients dépendants des transfusions, le médicament a réduit de façon substantielle le volume de transfusions nécessaires.

“Une nouvelle option est arrivée le 23 décembre 2025, lorsque l'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé le mitapivat, commercialisé sous le nom d'AQVESME, comme premier traitement oral modificateur de la maladie pour l'anémie chez l'adulte atteint de thalassémie alpha ou bêta, qu'il dépende ou non de transfusions.”

Parce qu'il s'agit d'un médicament oral quotidien plutôt que d'une perfusion ou d'une procédure complexe, le mitapivat pourrait alléger le quotidien de nombreux patients et élargir l'accès à un traitement modificateur de la maladie.

L'approbation s'accompagne de limites claires. La notice comporte un avertissement encadré pour atteinte hépatocellulaire (du foie), et les patients inscrits dans un programme de gestion des risques nécessitent une surveillance régulière de la fonction hépatique ; les effets secondaires courants comprenaient maux de tête et insomnie. Le mitapivat n'est pas un remède et ne corrige pas la cause génétique de la thalassémie — il gère l'anémie et réduit le recours aux transfusions. Néanmoins, disposer d'un premier traitement oral modificateur de la maladie efficace sur tout le spectre de la thalassémie constitue une avancée notable pour une affection qui touche des centaines de milliers de personnes dans le monde.