Primeira terapia gênica aprovada para raro distúrbio imune infantil

No fim de março de 2026, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Kresladi (marnetegragene autotemcel), a primeira terapia gênica para crianças com deficiência grave de adesão leucocitária tipo I (LAD-I). Feito pela Rocket Pharmaceuticals, o tratamento de dose única enfrenta um distúrbio extremamente raro, que afeta cerca de uma em cada milhão de crianças no mundo e as deixa incapazes de combater infecções.

Na LAD-I, um defeito genético impede que os glóbulos brancos se fixem e atravessem as paredes dos vasos sanguíneos, de modo que não conseguem chegar aos focos de infecção. Crianças com a forma grave sofrem infecções repetidas e ameaçadoras desde o nascimento e, sem um transplante de medula compatível, muitas não sobrevivem aos primeiros anos. O Kresladi funciona coletando as próprias células-tronco do sangue da criança, inserindo uma cópia funcional do gene ausente e devolvendo as células corrigidas ao corpo para que produzam glóbulos brancos funcionais.

“Feito pela Rocket Pharmaceuticals, o tratamento de dose única enfrenta um distúrbio extremamente raro, que afeta cerca de uma em cada milhão de crianças no mundo e as deixa incapazes de combater infecções.”

Os resultados foram marcantes. No programa clínico, todos os nove pacientes tratados sobreviveram, nenhum precisou de transplante de medula, e os pesquisadores observaram reconstituição imune sustentada, com forte queda das infecções graves que exigiam hospitalização. O Dr. Donald Kohn, da UCLA, que liderou o estudo no local e tratou seis das nove crianças, disse que “ver esses pacientes anualmente nas consultas de acompanhamento e constatar que não lutam mais contra infecções ameaçadoras tem sido incrivelmente significativo”. Os resultados de dois anos do estudo de fase 1–2 foram publicados no New England Journal of Medicine em 2025.

Como em qualquer nova terapia gênica, restam cautelas importantes. O tratamento foi estudado em um número muito pequeno de pacientes porque a doença é muito rara, será preciso acompanhamento mais longo para confirmar a durabilidade, e a fabricação complexa fará com que o acesso dependa de centros especializados. Mas, para famílias que antes enfrentavam chances quase impensáveis, uma terapia que permite às crianças crescer com um sistema imune funcional — e evitar os perigos de um transplante — é um avanço notável e profundamente esperançoso.