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El 2 de julio de 2026, la FDA amplió la terapia génica CRISPR Casgevy a niños desde los dos años con anemia falciforme o beta talasemia dependiente de transfusiones — ofreciendo un tratamiento único antes de que se instalen años de daño acumulado.
En la conferencia ASCO 2026, un ensayo internacional de fase 3 mostró que la pastilla diaria daraxonrasib prácticamente duplicó la supervivencia en el cáncer de páncreas avanzado — abordando una diana genética largamente considerada “no farmacológica”.
EvORanker, desarrollado por la Dra. Christina Canavati y el profesor Yuval Tabach en la Universidad Hebrea de Jerusalén y publicado en Genetics in Medicine el 9 de abril de 2026, compara cómo evolucionaron los genes en más de 1.000 especies para señalar genes causantes de enfermedades, situando el correcto en primer lugar en casi el 70% de los casos y entre los cinco primeros en el 95%.
Hasta 100 bandicuts rayados orientales — un marsupial declarado extinto en estado silvestre en 1991 — han sido liberados en la Isla Phillip, cerca de Melbourne. Un rescate genético pionero, que mezcla animales del continente y de Tasmania, ha producido una población más sana y resistente.
En un ensayo dirigido por el Reino Unido, pacientes con cáncer de colon de un subtipo genético específico que recibieron solo nueve semanas de la inmunoterapia pembrolizumab antes de la cirugía han permanecido sin cáncer durante casi tres años, sin ninguna recaída hasta ahora.
En abril de 2026, la FDA aprobó Otarmeni, la primera terapia génica para la pérdida auditiva hereditaria causada por variantes del gen OTOF. En el ensayo CHORD, 16 de 20 pacientes alcanzaron el objetivo de mejora auditiva, y Regeneron lo ofrecerá gratis en EE. UU.
Un estudio de la UCL y el Hospital Great Ormond Street hallo que la terapia genica Luxturna puede fortalecer las vias visuales de ninos pequenos con ceguera hereditaria, con las mayores mejoras cuando el tratamiento llega temprano en el desarrollo cerebral.
La Fundación Breakthrough otorgó seis premios de US$ 3 millones el 18 de abril de 2026, reconociendo a pioneros que restauraron la vista con terapia génica, curaron la anemia falciforme y mapearon las raíces genéticas de la ELA.
Investigadores de la Mayo Clinic y la startup de interpretabilidad de IA Goodfire usaron el modelo de fundación genómica Evo 2 para predecir qué mutaciones del ADN causan enfermedades — y explicar por qué — en un trabajo recogido por TIME el 14 de abril de 2026.
Investigadores del Instituto Karolinska trataron a diez pacientes con una sola inyeccion que entrego un gen OTOF funcional al oido interno, con todos mostrando mejora clara en la audicion en seis meses.
Investigadores del Karolinska Institutet y socios en China restauraron la audicion en los diez pacientes con una sordera genetica rara mediante una sola inyeccion de terapia genica, con buena parte de la mejora apareciendo en un mes.
Un estudio del New England Journal of Medicine divulgado en 2026 halló que reni-cel, una terapia única de edición génica CRISPR-Cas12a, eliminó las crisis vaso-oclusivas dolorosas en 27 de 28 pacientes con anemia falciforme grave y normalizó su hemoglobina.
En marzo de 2026, la FDA aprobó Kresladi, la primera terapia génica para niños con deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo I. En el ensayo dirigido en parte en UCLA, los nueve pacientes tratados sobrevivieron sin trasplante de médula ósea.
Un nuevo sistema de IA publicado en Nature puede diagnosticar enfermedades raras integrando datos clínicos, información genética y búsquedas en la literatura médica. El sistema proporciona su razonamiento subyacente, ayudando a los médicos a entender sus conclusiones. Para pacientes que a menudo esperan años por un diagnóstico, la tecnología podría acortar dramáticamente la odisea diagnóstica.
En febrero de 2026, Yellowstone trasladó 213 bisontes a lo largo de 756 km hasta la Reserva de Fort Peck — su mayor traslado hasta la fecha, en un programa que ya ha reubicado 625 bisontes genéticamente puros en 29 tribus por 13 estados y Canadá. El esfuerzo restaura tanto una especie clave de las praderas como una relación cultural sagrada.
Investigadores de la UC San Diego han desarrollado un casete genético basado en CRISPR que puede propagarse entre bacterias para desmantelar activamente los genes de resistencia a los antibióticos — ofreciendo una nueva arma poderosa contra la creciente crisis de las superbacterias.
La terapia de edición genética Casgevy ahora está accesible en 30 naciones incluyendo Nigeria e India, donde la anemia falciforme es más prevalente.
Médicos británicos han reportado un avance en el tratamiento de la enfermedad de Huntington, con una nueva terapia génica capaz de ralentizar su progresión en un 75%. El tratamiento apunta al gen defectuoso responsable de la devastadora condición neurodegenerativa que afecta a unas 30.000 personas solo en el Reino Unido.
Médicos del Reino Unido informan un avance en el tratamiento de la enfermedad de Huntington, con una nueva terapia génica capaz de ralentizar su progresión en un 75 por ciento.
El tratamiento revolucionario de terapia génica ha ayudado exitosamente a personas nacidas con pérdida auditiva genética a recuperar parte de su audición, marcando una nueva era en el tratamiento de la sordera hereditaria.
Una bebé con un trastorno genético raro y fatal se convirtió en la primera persona en recibir una terapia génica personalizada basada en CRISPR, y está prosperando meses después del tratamiento.
El 2 de febrero de 2026 nació una sana cría hembra de elefante asiático en el Zoológico Nacional del Smithsonian, hija de la madre primeriza Nhi Linh — el primer elefante nacido allí en casi un cuarto de siglo. Como los genes de sus padres son raros en los zoológicos, la cría refuerza la diversidad genética de una especie amenazada.
Un nuevo estudio de conservación ofrece esperanza para los ajolotes salvajes que enfrentan la extinción: las poblaciones criadas en cautividad conservan suficiente diversidad genética para potencialmente repoblar a sus contrapartes silvestres en México.
Las cámaras trampa en las colinas Chyulu de Kenia captaron una cría de rinoceronte negro en peligro crítico junto a su madre, Namunyak — cuyo nombre significa “bendecida” en maa. El nacimiento, el segundo en dos años, eleva a nueve esta población genéticamente distinta y se celebra como un éxito de conservación.
Investigadores del Arc Institute desarrollaron recombinasas puente, una herramienta revolucionaria de edición genética capaz de insertar o reemplazar casi 1 millón de bases de ADN.
En un avance médico histórico, la terapia génica se ha utilizado para ralentizar significativamente la enfermedad de Huntington por primera vez.
En el Children’s of Alabama, el donante de médula ósea Charlie Smith conoció por primera vez al pequeño cuya vida salvó: Anders Golden, de dos años, nacido con un trastorno genético poco común.
Un hombre de 71 años con enfermedad hepática sobrevivió 171 días con un hígado de cerdo genéticamente modificado, demostrando que los órganos animales pueden realizar funciones esenciales en humanos.
La terapia CRISPR Casgevy aprobada por la FDA ha curado con éxito a pacientes con anemia falciforme, muchos ahora viven sin dolor después de un solo tratamiento.
