Una terapia con células madre libera de la insulina a pacientes con diabetes tipo 1

Para quienes viven con diabetes tipo 1, el sistema inmune destruye las células de los islotes del páncreas que producen insulina, imponiendo toda una vida de monitoreo de la glucemia e inyecciones de insulina. Un ensayo clínico publicado en el New England Journal of Medicine apunta hacia un futuro fundamentalmente distinto, usando células cultivadas en laboratorio para restaurar la propia capacidad del cuerpo de producir insulina.

La terapia, llamada zimislecel, es un tratamiento experimental hecho a partir de células madre pluripotentes inducidas a convertirse en células de islotes plenamente funcionales, productoras de insulina. Esas células se infunden luego en la vena porta del hígado, donde se establecen y comienzan a detectar la glucemia y a liberar insulina, como lo haría un páncreas sano. En el ensayo de fase 1/2, 12 participantes recibieron la dosis completa.

“Un ensayo clínico publicado en el New England Journal of Medicine apunta hacia un futuro fundamentalmente distinto, usando células cultivadas en laboratorio para restaurar la propia capacidad del cuerpo de producir insulina.”

Los resultados fueron notables. Diez de los 12 participantes —cerca del 83%— lograron la independencia de la insulina al año, es decir, ya no necesitaban insulina inyectada. Todos evitaron episodios graves de hipoglucemia, alcanzaron niveles de hemoglobina A1c por debajo del 7% y pasaron mucho más tiempo en el rango saludable de glucemia. "Diez de 12 pacientes lograron la independencia de la insulina, lo que significa que ya no manejan su enfermedad a cada hora de cada día", dijo el Dr. Trevor Reichman, que dirige el programa de trasplante de islotes en el Ajmera Transplant Centre de la UHN.

Hay advertencias importantes. Como las células provienen de un donante, los receptores deben tomar inmunosupresores para evitar el rechazo, que conllevan sus propios riesgos — por lo que la terapia se dirige hoy a pacientes con la enfermedad más grave y de difícil control. El ensayo fue pequeño y ahora se amplía a un estudio mayor de fase 3, con solicitudes regulatorias previstas. Aun así, ver una terapia con células madre liberar a la mayoría de los participantes de la insulina diaria es un hito extraordinario y un poderoso vistazo de cómo la medicina regenerativa podría algún día transformar la vida con diabetes tipo 1.