Une thérapie à base de cellules souches affranchit de l’insuline des patients atteints de diabète de type 1

Pour les personnes atteintes de diabète de type 1, le système immunitaire détruit les cellules des îlots du pancréas qui produisent l'insuline, imposant toute une vie de surveillance de la glycémie et d'injections d'insuline. Un essai clinique publié dans le New England Journal of Medicine pointe vers un avenir fondamentalement différent, en utilisant des cellules cultivées en laboratoire pour restaurer la capacité du corps à fabriquer sa propre insuline.

La thérapie, appelée zimislecel, est un traitement expérimental fabriqué à partir de cellules souches pluripotentes amenées à devenir des cellules d'îlots pleinement fonctionnelles, productrices d'insuline. Ces cellules sont ensuite perfusées dans la veine porte du foie, où elles s'installent et commencent à détecter la glycémie et à libérer de l'insuline, comme le ferait un pancréas sain. Dans l'essai de phase 1/2, 12 participants ont reçu la dose complète.

“Un essai clinique publié dans le New England Journal of Medicine pointe vers un avenir fondamentalement différent, en utilisant des cellules cultivées en laboratoire pour restaurer la capacité du corps à fabriquer sa propre insuline.”

Les résultats ont été remarquables. Dix des 12 participants — environ 83 % — ont atteint l'indépendance vis-à-vis de l'insuline à un an, c'est-à-dire qu'ils n'avaient plus besoin d'insuline injectée. Tous ont évité les épisodes graves d'hypoglycémie, atteint des taux d'hémoglobine A1c inférieurs à 7 % et passé beaucoup plus de temps dans la plage glycémique saine. « Dix patients sur 12 ont atteint l'indépendance vis-à-vis de l'insuline, ce qui signifie qu'ils ne gèrent plus leur maladie à chaque heure de chaque journée », a déclaré le Dr Trevor Reichman, qui dirige le programme de transplantation d'îlots au Ajmera Transplant Centre du UHN.

Des réserves importantes existent. Comme les cellules proviennent d'un donneur, les receveurs doivent prendre des immunosuppresseurs pour prévenir le rejet, qui comportent leurs propres risques — la thérapie vise donc actuellement les patients atteints de la forme la plus sévère et difficile à contrôler. l'essai était de petite taille et s'élargit désormais à une étude de phase 3 plus vaste, avec des dépôts réglementaires attendus. Néanmoins, voir une thérapie à base de cellules souches affranchir la plupart des participants de l'insuline quotidienne est un jalon extraordinaire et un aperçu puissant de la façon dont la médecine régénératrice pourrait un jour transformer la vie avec le diabète de type 1.