Une petite fille atteinte d'une maladie génétique rare et mortelle est devenue la première personne à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR, et se porte maintenant à merveille plusieurs mois après le traitement.
Good News Network rapporte une réalisation médicale révolutionnaire : une petite fille nommée KJ est devenue la première personne au monde à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR. Née avec un déficit en carbamoyl phosphate synthétase 1 (CPS1), une maladie métabolique rare qui empêche l'organisme de traiter l'azote, KJ était confrontée à un pronostic sombre.
Les médecins du Children's Hospital de Philadelphie ont mis au point un traitement personnalisé en un temps record. La thérapie utilise la technologie CRISPR pour corriger le défaut génétique dans les cellules de son foie. Plusieurs mois après le traitement, KJ se porte à merveille : elle mange normalement, grandit et franchit les étapes de son développement.
“Née avec un déficit en carbamoyl phosphate synthétase 1 (CPS1), une maladie métabolique rare qui empêche l'organisme de traiter l'azote, KJ était confrontée à un pronostic sombre.”
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