Une première mondiale : un bébé traité avec une thérapie génique CRISPR personnalisée se porte maintenant à merveille
Un petit garçon atteint d'une maladie génétique rare et mortelle est devenu la première personne à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR, et se porte maintenant à merveille plusieurs mois après le traitement.
SantéÉquipe éditoriale GNGV5 min de lectureRevu le 28 septembre 2026
Good News Network rapporte une réalisation médicale révolutionnaire : un petit garçon nommé KJ est devenu la première personne au monde à recevoir une thérapie génique personnalisée basée sur la technologie CRISPR. Né avec un déficit en carbamoyl phosphate synthétase 1 (CPS1), une maladie métabolique rare qui empêche l'organisme de traiter l'azote, KJ était confronté à un pronostic sombre.
Les médecins du Children's Hospital de Philadelphie ont mis au point un traitement personnalisé en un temps record. La thérapie utilise la technologie CRISPR pour corriger le défaut génétique dans les cellules de son foie. Plusieurs mois après le traitement, KJ se porte à merveille.
