La FDA approuve la première thérapie génique contre la surdité héréditaire

Fin avril 2026, la Food and Drug Administration américaine a approuvé Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la première thérapie génique jamais autorisée pour traiter une forme génétique de surdité. Développée par Regeneron, elle s’adresse aux patients atteints d’une perte auditive sévère à profonde causée par des variants confirmés dans les deux copies du gène OTOF, dont le corps a besoin pour produire l’otoferline, une protéine qui aide à transmettre le son de l’oreille interne au nerf auditif.

La thérapie est administrée par une perfusion chirurgicale unique dans la cochlée, grâce à un système à double virus adéno-associé qui délivre une copie fonctionnelle du gène OTOF. Une fois en place, l’oreille interne peut commencer à fabriquer sa propre otoferline, reconnectant le circuit entre l’oreille et le nerf. C’est une approche très différente des aides auditives ou des implants cochléaires, qui gèrent le problème plutôt que d’en traiter la racine génétique.

“Développée par Regeneron, elle s’adresse aux patients atteints d’une perte auditive sévère à profonde causée par des variants confirmés dans les deux copies du gène OTOF, dont le corps a besoin pour produire l’otoferline, une protéine qui aide à transmettre le son de l’oreille interne au nerf auditif.”

L’approbation reposait sur l’essai CHORD, mené auprès de 20 participants. Seize d’entre eux — 80 % — ont atteint le critère principal d’amélioration de l’audition, et les données de suivi indiquaient un effet durable. La surdité liée à OTOF est très rare et ne touche qu’environ 50 nourrissons nés aux États-Unis chaque année ; Regeneron a annoncé qu’elle fournira Otarmeni gratuitement aux patients éligibles américains, levant la barrière du coût pour le petit groupe qui peut en bénéficier.

Des limites importantes sont à garder à l’esprit. Otarmeni n’agit que sur la perte auditive causée par des variants OTOF, une petite part de toutes les surdités génétiques, et n’aide pas le nombre bien plus grand de personnes dont la surdité a d’autres causes. S’agissant d’une approbation accélérée, elle devra faire l’objet d’études continues pour confirmer le bénéfice à long terme. Malgré tout, pour des enfants qui grandiraient autrement sans pouvoir entendre, une thérapie unique capable de restaurer l’audition est un jalon profond — et un signe de la façon dont la thérapie génique commence à atteindre des affections jadis jugées permanentes.