FDA aprova a primeira terapia gênica para perda auditiva hereditária

No fim de abril de 2026, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), a primeira terapia gênica já liberada para tratar uma forma genética de perda auditiva. Desenvolvida pela Regeneron, destina-se a pacientes com perda auditiva grave a profunda causada por variantes confirmadas nas duas cópias do gene OTOF, de que o corpo precisa para produzir a otoferlina, proteína que ajuda a levar o som do ouvido interno ao nervo auditivo.

A terapia é aplicada como uma infusão cirúrgica única na cóclea, usando um sistema de vírus adenoassociado duplo para entregar uma cópia funcional do gene OTOF. Uma vez no lugar, o ouvido interno pode começar a produzir sua própria otoferlina, reconectando o circuito entre o ouvido e o nervo. É uma abordagem muito diferente dos aparelhos auditivos ou implantes cocleares, que gerenciam o problema em vez de tratar sua raiz genética.

“Desenvolvida pela Regeneron, destina-se a pacientes com perda auditiva grave a profunda causada por variantes confirmadas nas duas cópias do gene OTOF, de que o corpo precisa para produzir a otoferlina, proteína que ajuda a levar o som do ouvido interno ao nervo auditivo.”

A aprovação se baseou no estudo CHORD, com 20 participantes. Dezesseis deles — 80% — atingiram o desfecho primário de melhora auditiva, e os dados de acompanhamento apontaram efeito durador. A surdez ligada ao OTOF é muito rara, afetando apenas cerca de 50 bebês nascidos nos EUA por ano, e a Regeneron anunciou que fornecerá o Otarmeni gratuitamente aos pacientes elegíveis nos EUA, removendo a barreira de custo para o pequeno grupo que pode se beneficiar.

Há limites importantes a lembrar. O Otarmeni funciona apenas para a perda auditiva causada por variantes OTOF, uma pequena fatia de toda a surdez genética, e não ajuda o número muito maior de pessoas cuja perda auditiva tem outras causas. Por ser uma aprovação acelerada, precisará de estudo contínuo para confirmar o benefício de longo prazo. Ainda assim, para crianças que de outra forma cresceriam sem ouvir, uma terapia única capaz de restaurar a audição é um marco profundo — e um sinal de como a terapia gênica começa a alcançar condições antes tidas como permanentes.