Uma bebê com uma doença genética rara e fatal se tornou a primeira pessoa a receber uma terapia gênica personalizada baseada em CRISPR, e está prosperando meses após o tratamento.
O Good News Network relata uma conquista médica revolucionária: uma bebê chamada KJ se tornou a primeira pessoa a receber uma terapia gênica personalizada baseada em CRISPR. Nascida com deficiência de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), um distúrbio metabólico raro que impede o corpo de processar nitrogênio, KJ enfrentava um prognóstico sombrio.
Médicos do Children's Hospital of Philadelphia desenvolveram um tratamento personalizado em tempo recorde. A terapia usa tecnologia CRISPR para corrigir o defeito genético nas células do fígado. Meses após o tratamento, KJ está prosperando — comendo normalmente, crescendo e atingindo marcos de desenvolvimento.
“Nascida com deficiência de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), um distúrbio metabólico raro que impede o corpo de processar nitrogênio, KJ enfrentava um prognóstico sombrio.”
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Good News Good Vibes. (2026, February 3). World First: Baby Treated with Personalized CRISPR Gene Therapy is Now Thriving. Retrieved from https://goodnewsgoodvibes.com/pt/article/crispr-gene-therapy-baby-thriving
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Última revisão: 3 de fevereiro de 2026
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