Primeira Mundial: Bebê Tratada com Terapia Gênica CRISPR Personalizada Está Prosperando

O Good News Network relata uma conquista médica revolucionária: uma bebê chamada KJ se tornou a primeira pessoa a receber uma terapia gênica personalizada baseada em CRISPR. Nascida com deficiência de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), um distúrbio metabólico raro que impede o corpo de processar nitrogênio, KJ enfrentava um prognóstico sombrio.

Médicos do Children's Hospital of Philadelphia desenvolveram um tratamento personalizado em tempo recorde. A terapia usa tecnologia CRISPR para corrigir o defeito genético nas células do fígado. Meses após o tratamento, KJ está prosperando — comendo normalmente, crescendo e atingindo marcos de desenvolvimento.

“Nascida com deficiência de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), um distúrbio metabólico raro que impede o corpo de processar nitrogênio, KJ enfrentava um prognóstico sombrio.”