La FDA aprueba la primera terapia génica para la pérdida auditiva hereditaria

A finales de abril de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la primera terapia génica autorizada para tratar una forma genética de pérdida auditiva. Desarrollada por Regeneron, es para pacientes con pérdida auditiva grave a profunda causada por variantes confirmadas en ambas copias del gen OTOF, que el cuerpo necesita para producir otoferlina, una proteína que ayuda a transmitir el sonido del oído interno al nervio auditivo.

La terapia se administra como una infusión quirúrgica única en la cóclea, usando un sistema de virus adenoasociado doble para entregar una copia funcional del gen OTOF. Una vez en su sitio, el oído interno puede empezar a fabricar su propia otoferlina, reconectando el circuito entre el oído y el nervio. Es un enfoque muy distinto al de los audífonos o los implantes cocleares, que manejan el problema en lugar de abordar su raíz genética.

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La aprobación se basó en el ensayo CHORD, con 20 participantes. Dieciséis de ellos —el 80%— alcanzaron el objetivo primario de mejora auditiva, y los datos de seguimiento apuntaron a un efecto duradero. La sordera ligada al OTOF es muy rara, afecta solo a unos 50 bebés nacidos en EE. UU. cada año, y Regeneron anunció que ofrecerá Otarmeni de forma gratuita a los pacientes elegibles en EE. UU., eliminando la barrera del costo para el pequeño grupo que puede beneficiarse.

Hay límites importantes que recordar. Otarmeni solo funciona para la pérdida auditiva causada por variantes OTOF, una pequeña porción de toda la sordera genética, y no ayuda al número mucho mayor de personas cuya pérdida auditiva tiene otras causas. Al ser una aprobación acelerada, necesitará estudios continuos para confirmar el beneficio a largo plazo. Aun así, para niños que de otro modo crecerían sin poder oír, una terapia única capaz de restaurar la audición es un hito profundo — y una señal de cómo la terapia génica empieza a alcanzar condiciones antes consideradas permanentes.