Primera Mundial: Bebé Tratada con Terapia Génica CRISPR Personalizada Está Prosperando

Good News Network informa sobre un logro médico revolucionario: una bebé llamada KJ se convirtió en la primera persona en recibir una terapia génica personalizada basada en CRISPR. Nacida con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), un trastorno metabólico raro que impide que el cuerpo procese nitrógeno, KJ enfrentaba un pronóstico sombrío.

Médicos del Children's Hospital of Philadelphia desarrollaron un tratamiento personalizado en tiempo récord. La terapia utiliza tecnología CRISPR para corregir el defecto genético en las células del hígado. Meses después del tratamiento, KJ está prosperando.

“Nacida con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), un trastorno metabólico raro que impide que el cuerpo procese nitrógeno, KJ enfrentaba un pronóstico sombrío.”