Una bebé con un trastorno genético raro y fatal se convirtió en la primera persona en recibir una terapia génica personalizada basada en CRISPR, y está prosperando meses después del tratamiento.
Good News Network informa sobre un logro médico revolucionario: una bebé llamada KJ se convirtió en la primera persona en recibir una terapia génica personalizada basada en CRISPR. Nacida con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), un trastorno metabólico raro que impide que el cuerpo procese nitrógeno, KJ enfrentaba un pronóstico sombrío.
Médicos del Children's Hospital of Philadelphia desarrollaron un tratamiento personalizado en tiempo récord. La terapia utiliza tecnología CRISPR para corregir el defecto genético en las células del hígado. Meses después del tratamiento, KJ está prosperando.
“Nacida con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), un trastorno metabólico raro que impide que el cuerpo procese nitrógeno, KJ enfrentaba un pronóstico sombrío.”
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Good News Good Vibes. (2026, February 3). World First: Baby Treated with Personalized CRISPR Gene Therapy is Now Thriving. Retrieved from https://goodnewsgoodvibes.com/es/article/crispr-gene-therapy-baby-thriving
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Última revisión: 3 de febrero de 2026
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