La thérapie génique CRISPR contre la drépanocytose est désormais approuvée pour les jeunes enfants

Le 2 juillet 2026, la Food and Drug Administration des États-Unis a étendu l’autorisation de Casgevy — une thérapie génique historique reposant sur l’édition de gènes CRISPR — aux enfants dès l’âge de deux ans atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions. Auparavant autorisée pour les patients de 12 ans et plus, la thérapie est désormais le premier traitement génétique disponible pour des enfants aussi jeunes dans les deux affections, ouvrant la voie à une possible guérison unique bien plus tôt dans la vie.

Le calendrier compte sur le plan médical. Les deux maladies infligent des dommages cumulatifs dès les premières années — crises de douleur répétées, atteintes d’organes et dépendance à vie aux transfusions —, de sorte que toucher les enfants avant que ces dommages ne s’accumulent pourrait changer toute la trajectoire de leur vie. Casgevy consiste à prélever les propres cellules souches sanguines du patient et à utiliser CRISPR/Cas9 pour activer la production d’hémoglobine fœtale, une forme de la protéine transporteuse d’oxygène qui empêche les globules rouges de se déformer en faucille et s’attaque à la cause profonde de la maladie.

“Auparavant autorisée pour les patients de 12 ans et plus, la thérapie est désormais le premier traitement génétique disponible pour des enfants aussi jeunes dans les deux affections, ouvrant la voie à une possible guérison unique bien plus tôt dans la vie.”

Les résultats cliniques à l’origine de l’extension sont probants. Dans le groupe pédiatrique atteint de drépanocytose, les huit enfants étudiés (de 5 à 11 ans) ont passé au moins 12 mois consécutifs sans crise de douleur sévère dans les deux ans suivant le traitement. Parmi les enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, huit sur neuf disposant de données exploitables ont atteint une année complète d’indépendance transfusionnelle, avec une durée médiane d’environ 20 mois. Le traitement est intensif et n’est pas exempt d’effets secondaires — mucite, neutropénie fébrile et perte d’appétit figuraient parmi les plus fréquents — et il nécessite des soins spécialisés, si bien qu’il ne conviendra pas à toutes les familles.

« Un accès plus précoce au potentiel transformateur de cette thérapie permettra aux cliniciens et aux familles d’envisager le traitement avant que des années de dommages cumulés dus à ces maladies qui raccourcissent la vie ne s’installent », a déclaré le Dr Haydar Frangoul, investigateur associé aux études. Pour les familles qui ont vu leurs enfants endurer des hospitalisations répétées, la perspective d’un traitement unique qui s’attaque à la génétique sous-jacente — et qui peut désormais être envisagé dès la petite enfance — représente un changement profond dans ce que peut signifier un diagnostic de drépanocytose.