Un traitement CRISPR en une seule dose a réduit de moitié le « mauvais » cholestérol pendant un an lors d’un premier essai

Pour des millions de personnes, contrôler son cholestérol signifie prendre des comprimés chaque jour, à vie. Un premier essai clinique laisse entrevoir une approche très différente. Des chercheurs de la Cleveland Clinic ont rapporté qu’une seule perfusion de CTX310, une thérapie expérimentale d’édition génétique CRISPR-Cas9, a entraîné des baisses importantes et durables des graisses sanguines, restées stables pendant une année entière.

Les résultats à un an ont été présentés au congrès annuel 2026 de la Société européenne de cardiologie et publiés dans le New England Journal of Medicine. Cette étude de phase 1, la première chez l’humain, a inclus 15 patients atteints de troubles lipidiques mal contrôlés par les médicaments existants. Chacun a reçu une perfusion, à des doses allant de 0,1 à 0,8 milligramme par kilo, après un prétraitement par corticoïdes et antihistaminiques.

CTX310 agit dans le foie, où il désactive un gène appelé ANGPTL3 qui contribue à réguler la quantité de cholestérol et de triglycérides circulant dans le sang. À la dose la plus élevée, le LDL, le « mauvais » cholestérol, était inférieur de 52,5 % à son niveau de départ au bout de 12 mois, et les triglycérides de 47,8 %. Tout aussi important pour un premier essai chez l’humain : aucun événement indésirable grave lié à la thérapie n’a été observé pendant l’année de suivi.

« La durabilité de l’effet hypolipémiant a été impressionnante », a déclaré Luke Laffin, de l’équipe de cardiologie de la Cleveland Clinic, qui a présenté les résultats. « Il est encourageant qu’aucun événement de sécurité grave lié à CTX310 ne soit survenu dans l’essai. » Un LDL et des triglycérides élevés contribuent largement aux infarctus et aux AVC ; un traitement unique à l’effet durable pourrait donc, un jour, épargner à certains patients une vie entière de médicaments quotidiens.

Ces résultats appellent des réserves claires. Seules 15 personnes ont participé, CTX310 reste expérimental et des essais bien plus vastes seront nécessaires pour confirmer son bénéfice et sa sécurité. Comme le traitement modifie l’ADN de façon permanente, les participants seront suivis pendant 15 ans, comme le recommande la FDA, l’autorité sanitaire américaine, pour les thérapies d’édition génétique. L’étude a été financée par CRISPR Therapeutics, l’entreprise qui développe le traitement. Malgré tout, un an de résultats stables après une seule dose constitue un premier pas encourageant.