Un tratamiento CRISPR de dosis única mantuvo el colesterol “malo” reducido a la mitad durante un año en un ensayo inicial

Para millones de personas, mantener el colesterol bajo control significa tomar pastillas cada día de por vida. Un ensayo clínico inicial sugiere que algún día podría ser posible un enfoque muy distinto. Investigadores de Cleveland Clinic informaron de que una sola infusión de CTX310, una terapia experimental de edición genética con CRISPR-Cas9, produjo descensos grandes y duraderos de las grasas en sangre que se mantuvieron estables durante un año completo.

Los resultados a un año se presentaron en el congreso anual de 2026 de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron en el New England Journal of Medicine. El estudio de fase 1, el primero en humanos, incluyó a 15 pacientes con trastornos lipídicos que no respondían bien a los medicamentos existentes. Cada uno recibió una infusión, con dosis de entre 0,1 y 0,8 miligramos por kilo, tras un tratamiento previo con corticoides y antihistamínicos.

CTX310 actúa en el hígado, donde desactiva un gen llamado ANGPTL3 que ayuda a regular cuánto colesterol y cuántos triglicéridos circulan en la sangre. Con la dosis más alta, el LDL, el llamado colesterol malo, estaba un 52,5% por debajo del nivel inicial a los 12 meses, y los triglicéridos, un 47,8% por debajo. Igual de importante para una primera prueba en personas: no hubo eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el año de seguimiento.

“La durabilidad del efecto hipolipemiante fue impresionante”, dijo Luke Laffin, del equipo de cardiología de Cleveland Clinic, que presentó los resultados. “Es alentador que no hubiera eventos graves de seguridad relacionados con CTX310 en el ensayo”. El LDL y los triglicéridos altos contribuyen de forma importante a los infartos y los ictus, por lo que un tratamiento único con efecto duradero podría ahorrar algún día a ciertos pacientes toda una vida de medicación diaria.

Los resultados tienen limitaciones claras. Solo participaron 15 personas, CTX310 sigue siendo experimental y harán falta ensayos mucho más grandes para confirmar su beneficio y su seguridad. Como el tratamiento modifica el ADN de forma permanente, los participantes serán vigilados durante 15 años, como recomienda la FDA, la agencia reguladora de Estados Unidos, para las terapias de edición genética. El estudio fue financiado por CRISPR Therapeutics, la empresa que desarrolla el tratamiento. Aun así, un año de resultados estables con una sola dosis es un primer paso alentador.