Tratamento com CRISPR em dose única manteve o colesterol “ruim” cerca de 50% menor por um ano em estudo inicial

Para milhões de pessoas, manter o colesterol sob controle significa tomar comprimidos todos os dias pelo resto da vida. Um estudo clínico inicial sugere que uma abordagem muito diferente talvez seja possível um dia. Pesquisadores da Cleveland Clinic relataram que uma única infusão de CTX310, uma terapia experimental de edição genética com CRISPR-Cas9, provocou quedas grandes e duradouras nas gorduras do sangue, que se mantiveram estáveis por um ano inteiro.

Os resultados de um ano foram apresentados no congresso anual de 2026 da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no New England Journal of Medicine. O estudo de fase 1, o primeiro em humanos, incluiu 15 pacientes com distúrbios lipídicos que não respondiam bem aos medicamentos existentes. Cada um recebeu uma infusão, com doses entre 0,1 e 0,8 miligrama por quilo, após pré-tratamento com corticoides e anti-histamínicos.

O CTX310 age no fígado, onde desliga um gene chamado ANGPTL3, que ajuda a regular a quantidade de colesterol e triglicerídeos que circula no sangue. Na dose mais alta, o LDL, o chamado colesterol ruim, estava 52,5% abaixo do nível inicial após 12 meses, e os triglicerídeos, 47,8% abaixo. Igualmente importante para um primeiro teste em pessoas, não houve eventos adversos graves relacionados à terapia durante o ano de acompanhamento.

“A durabilidade do efeito de redução dos lipídios foi impressionante”, disse Luke Laffin, da equipe de cardiologia da Cleveland Clinic, que apresentou os resultados. “É animador que não tenha havido eventos de segurança graves relacionados ao CTX310 no estudo.” LDL e triglicerídeos altos contribuem muito para infartos e AVCs; por isso, um tratamento único com efeito duradouro poderia, no futuro, poupar alguns pacientes de uma vida inteira de medicação diária.

Os resultados têm ressalvas claras. Apenas 15 pessoas participaram, o CTX310 continua experimental e serão necessários estudos muito maiores para confirmar benefícios e segurança. Como o tratamento edita o DNA de forma permanente, os participantes serão acompanhados por 15 anos, como recomenda a FDA, a agência reguladora dos Estados Unidos, para terapias de edição genética. O estudo foi financiado pela CRISPR Therapeutics, empresa que desenvolve o tratamento. Ainda assim, um ano de resultados estáveis com uma única dose é um primeiro passo animador.